临床急需，减少注射频次实现长期保护 

血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病。我国血友病患者约有3.8万，其中15%-20%为B型血友病患者[1]。B型血友病患者因体内凝血因子IX缺乏或活性较低，终生面临严重出血风险。过去，要使B型血友病患者体内的凝血因子Ⅸ保持在一定水平就需每天输注1次凝血因子[3]。这对患者的依从性和预后效果带来极大挑战，因此临床急需能减少注射频率、提高患者依从性的治疗手段。

赛玖凝®通过Fc融合技术延长了IX因子的血浆半衰期及疗效持续时间，使得给药频率显著降低。常规预防治疗上，凝血因子每周数次的注射频次被降低到平均每周一次[4]。2019年5月，赛玖凝®被国家药品监督管理局药品审评中心列入第二批临床急需境外新药名单。

中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授指出，“赛玖凝®的获批，为我国B型血友病患者带来了长效止血模式。它在显著降低年化出血率（ABR）的同时可减少患者注射频率，且其年因子消耗量是目前市场上非长效重组因子的一半，可进一步节约医疗资源，减轻患者及家庭因频繁注射造成的疾病负担。”

两项多中心、开放性III期临床研究（B-LONG 和 Kids B-LONG）和一项拓展研究(B-YOND)显示：在预防出血方面，从每周接受传统重组IX因子（rFIX）预防治疗转换为赛玖凝®预防治疗的患者中，年化出血率（ABR）从5.5下降至2.9，在个体化预防治疗中，赛玖凝®可将ABR降低80%及以上[5], [6], [7]，超过1/3使用赛玖凝®进行个体化预防治疗的患者实现零自发性出血[5], [8]。在控制出血方面，数据显示在80.8%的大型手术中，仅需单次注射赛玖凝®即可维持止血[9]。

儿童期预防治疗，有效降低致残率

血友病患者超过90%的出血发生在关节[10]，常在儿童期起病[11]。如若关节反复长期出血不仅可能致畸、致残，甚可危及生命。因此，血友病患者在儿童期进行预防治疗显得尤为重要。Kids B-LONG研究显示：赛玖凝®在预防治疗上，不同年龄组患儿包括关节部位在内的年化自发出血率(AsBR)均为零[12]。

首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任医师吴润晖教授认为，“赛玖凝®的获批丰富了B型血友病患者的预防治疗选择，利于减缓关节病变的进展，提高患者生活质量[13]。对于儿童血友病患者来说，其获益将更加明显，因为儿童期是血友病治疗的黄金时期，此时进行标准的预防治疗，可起到事半功倍的作用，有效降低致残率。”

赛诺菲大中华区总裁贺恩霆博士表示：“作为全球罕见病领域的领导者，赛诺菲很自豪将我们在中国的创新产品组合扩展到罕见血液病。赛玖凝®的获批将为血友病患儿带来全新的治疗选择，填补临床未被满足的需求。血友病在儿童期的预防治疗非常关键，我们将积极与各方携手努力，加速赛玖凝®尽快上市，惠及患者。” 

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