AI技术赋能细胞药物研发

“两年前第一次与睿健医药交流时，我们就意识到基于AI设计的细胞药物开发平台，公司技术水平及应用进度已全面领先于国外对标企业。该技术平台具有极大的延展性，且开发的产品具有通用化潜力，具备重塑细胞治疗领域竞争生态的能力。”作为睿健医药天使轮领投机构华方资本的合伙人罗王倩，也在采访中如此评价公司的细胞药物开发平台。

公开信息显示，睿健医药是全球首家专注于高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司。目前，围绕细胞命运调控机制研究及转化，睿健医药已搭建了以小分子化学诱导为基础的细胞药物研发技术平台，并进行了全方位、系统性的专利布局。

不同于业内通行的细胞药物研发手段，睿健医药选择通过人工智能AI筛选小分子化合物作为诱导和培养基核心成分，搭建多功能干细胞产品开发平台，完成诱导多能干细胞的高效转化与零残留。

具体而言，凭借AI技术展开的大量测序，睿健医药可以完成诱导多能干细胞与转化目标细胞间的差异性分析，判断哪些基因决定了细胞分化成熟的方向，这也是业内普遍忽视的关键问题。

而在确定了细胞转化的驱动性基因后，睿健医药则会通过靶点寻找能够与基因匹配结合、并诱导细胞转化的小分子药物。最终，只需要少数合适的化学小分子与纯化学基础培养基的简单组合，睿健医药即可以完成诱导多能干细胞向目标细胞的高效转化。

由于细胞转化完全处于基因的自然驱动，也让睿健医药产出的细胞药物转化率极高。以公司帕金森病在研管线NouvNeu001为例，其由诱导多能干细胞转化成的多巴胺能神经元纯度高达99.99%，完美复刻了目标细胞的功能与特质。

作为本轮融资领投方的达晨财智投资总监、星海医健子基金执行董事刘喜指出，以具有核心专利技术的细胞药物研发技术平台为依托，睿健医药能够针对特定退行、损伤性疾病，肿瘤以及代谢系统疾病持续开发具备自主知识产权、安全性强、有效性高，且产业化成本可控的通用型（off-the-shelf）细胞药物，并已在帕金森等存在重大临床未满足需求的适应症领域获得了系统、扎实的数据验证。

帕金森研发管线申报IND在即

按照睿健医药的规划，此次近亿元的A轮融资也将主要投向NouvNeu001临床一期试验工作。目前该研发管线已完成的药理药效试验和安全性试验，并有望在2022年年初展开IND申请。

从已完成的试验结果来看，使用NouvNeu001的各类帕金森病动物模型，具备在给药四周后帕金森病症得到显著改善的极佳效果。相比之下，全球范围内同类药物针对帕金森病症则最短需要在给药十二周后才能起效，药理药效差异明显。

另外，通过将一定剂量的神经元填补到脑部病变区域，NouvNeu001将有效促进患者运动或其他功能的恢复。如在大鼠帕金森动物模型上，一次给药18周后，其帕金森行为学症状已经恢复了50%以上。值得一提的是，NouvNeu001在致瘤性、促瘤性及成瘤性等核心安全性数据上也表现出色，保证药效的同时不会产生肿瘤等不良反应。

未来，在睿健医药新研发生产基地全线投产后，将能在21天的周期内，生产12万剂NouvNeu001，充分满足国内帕金森患者需要。

“目前临床市场还没有很好的手段治疗帕金森类疾病。”参与了睿健医药此次A轮融资的久友资本管理合伙人孙毅即指出，睿健医药建立的多功能干细胞（IPSC）产品开发平台，基于人工智能AI筛选小分子化合物作为诱导和培养基重要组成部分，可以开发出针对神经领域适应症的各种临床级细胞治疗产品，为神经领域疾病开拓出一条崭新的临床治疗研发路径，为患者带来希望。